Advieswijziging | Pharming na scherpe koersval weer koopwaardig
Pharming richt zich op zeldzame en ultra-zeldzame ziekten waar geen medicijn voor bestaat en het bedrijf heeft daarbij één geneesmiddel op de markt. Ruconest is een zogenaamde C1-remmer voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem (HAE), die in 2010 werd goedgekeurd in Europa en in 2014 in de Verenigde Staten. De eerste jaren werd de verkoop uitbesteed, maar eind 2016 nam Pharming succesvol de Amerikaanse verkoop in eigen handen, gevolgd door de Europese vanaf 2020.
De jongste jaren schommelt de jaarlijkse omzet omtrent $200 mln, waarvan ruim 95% wordt gerealiseerd in de Verenigde Staten. Dat is voldoende voor een structureel positieve kasstroom. Eind juni bedroeg de kaspositie een comfortabele $190,9 mln. Op 21 januari 2025 vervalt een converteerbare obligatie van €125 mln, met een conversieprijs van €2,0028 per aandeel. Er is dus voldoende geld voor de drieledige groeistrategie.
Die strategie behelst eerst de verdere groei van de verkoop van Ruconest. Ten tweede zoekt men continu naar over te nemen kandidaat-geneesmiddelen in een laat stadium van ontwikkeling, waarvan Leniolisib tot dusver de grote klapper is (zie kader). De derde strategische pijler is het ontwikkelen van de eigen pijplijn.
Om voorrang te geven aan Leniolisib werd recent de ontwikkeling van kandidaat-middelen tegen acuut nierfalen en pre-eclampsie stopgezet. Er lopen nog twee pre-klinische projecten in HAE en tegen de ziekte van Pompe. Pharming start dit jaar nog met twee klinische studies met Leniolisib in APDS bij jonge kinderen (tussen 1 en 12 jaar) en zal ook andere indicaties onderzoeken.
Advies aandeel Pharming naar ‘kopen’
Het aandeel Pharming boekte in augustus een koerswinst van 50%, volgend op de goede cijfers en vooral de regulatoire vooruitgang met Leniolisib. Wij verlaagden toen het advies van ‘kopen’ naar ‘verkopen’. Van de geboekte koerswinst heeft het aandeel sinds begin september alweer de helft ingeleverd.
Op basis van de verwachte goedkeuring van Leniolisib mag het aandeel Pharming tegen de lagere koers nu weer worden gekocht. In de nabije toekomst is vooral de Amerikaanse goedkeuring een cruciale factor, gezien de hoge prijszetting voor dergelijke geneesmiddelen.
De kans dat het zover komt is inmiddels aanzienlijk. Na het succesvol voltooien van een fase II/III-studie begin 2022 loopt het registratieproces volop. Het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) beslist na een versnelde beoordeling op 29 maart 2023 over de aanvraag. De Europese goedkeuringsaanvraag werd op 11 oktober ingediend en zal, ook al na een versneld beoordelingsproces, in de eerste jaarhelft van 2023 worden beantwoord.