Ontmoet kansrijk ProQR
ProQR ontwikkelt medicijnen tegen zeldzame erfelijke aandoeningen. Hoewel het Leidse bedrijf aan de Amerikaanse beurs is genoteerd, is ProQR in Nederland nog nauwelijks bekend. op dinsdag 9 mei zijn geïnteresseerden welkom op de speciale beleggersdag.
Daniel de Boer was een succesvol ondernemer met verschillende ICT-bedrijven, toen hij werd overvallen door het bericht dat zijn zoontje leed aan de erfelijke aandoening cystic fibrosis. Deze ongeneeslijke ziekte, die vooral de longen treft, staat beter bekend als taaislijmziekte. De levensverwachting is niet hoger dan dertig jaar. Althans, nóg is dat zo, want De Boer is vast van plan een medicijn te vinden. In 2012, nadat hij zijn ICT-bedrijven had verkocht, richtte De Boer het biotechbedrijf ProQR Therapeutics NV op. In september 2014 ging ProQR in twee stappen naar de Nasdaq waarbij 175 miljoen dollar werd opgehaald. ‘Ik heb meteen hoog ingezet,’ aldus de Boer.
Drie erfelijke ziekten
De ondernemer verzamelde kopstukken uit de biotechnologie om zich heen, onder wie Crucell-oprichter Dinko Valerio en Genzyme-CEO Henri Termeer. Door gebruik te maken van innovaties uit de wetenschap kon het bedrijf zich snel ontwikkelen. De eerste klinische tests leverden inmiddels goede resultaten op. Taaislijmziekte is een zogenoemde orphan disease, een ziekte die relatief weinig mensen treft. Naast taaislijmziekte zoekt ProQR naar medicijnen tegen nog twee andere erfelijke aandoeningen. De eerste is de oogziekte LCA die kinderen binnen zes jaar blind maakt. ProQR heeft een medicijn ontwikkeld waarvan de eerste tests elk moment kunnen beginnen, óók bij volwassenen. ‘De hoop is dat we mensen hun zicht terug geven,’ zegt De Boer. De andere ziekte waar ProQR een remedie voor zoekt, is epidermolysis bullosa, vlinderziekte. Dat is een nare aandoening waarbij de bovenste huidlaag loslaat. Begin volgend jaar wil ProQR de eerste patiënten gaan behandelen in klinische tests. De pijplijn van ProQR telt inmiddels drie medicijnen in ontwikkeling en vijftien in de researchfase.
Een passie voor verandering
Taaislijmziekte heeft wereldwijd al zeventig- tot honderdduizend mensen getroffen. Vlinderziekte komt wereldwijd voor bij één op de 22.000 mensen. In Nederland moeten ongeveer 730 mensen ermee leven. Volgens De Boer heeft LCA wereldwijd al ten minste tweeduizend slachtoffers gemaakt. ‘Het zijn er waarschijnlijk meer, want van ziekten waarvoor geen remedie is, wordt zelden een diagnose gesteld. Zodra er een medicijn op de markt komt, en er dus ook meer over de ziekte bekend is, wordt een ziekte vaker vastgesteld.’ Dat ProQR drie ziekten tegelijkertijd aanvalt, is geen toeval. ‘De onderliggende oorzaken lijken sterk op elkaar,’ legt De Boer uit. ‘Wij zijn er enorm op gebrand om iets te betekenen voor de mensen, voor wie de kwaliteit van leven zo is aangetast. We willen hun leven ten goede veranderen.’ ProQR hoopt binnen vijf jaar het eerste medicijn op de markt te brengen, waarschijnlijk tegen taaislijmziekte, de aandoening waar het allemaal om begonnen is.
Open huis
ProQR is in de Verenigde Staten al vrij bekend onder gespecialiseerde biotech- investeerders. In Nederland ligt dat anders. Volgens De Boer is het tijd om daar verandering in te brengen. ‘We zijn een volwassen, beursgenoteerd bedrijf. Ik denk dat het tijd is om Nederlandse beleggers met ons kennis te laten maken.’ Daarom organiseert ProQR op dinsdag 9 mei een Institutional & Private Investor Event. De bijeenkomst vindt plaats op het hoofdkantoor in Leiden.
Iedere belegger met interesse in het bedrijf, is van harte welkom. Inschrijven kan via de website van ProQR. Maar wees er snel bij, want er is slechts een beperkt aantal plaatsen beschikbaar.
Voor meer informatie klikt u hier.