Biotechdoorbraak met licht Nederlands tintje leidt tot ongekende koersstijging in één dag.
Kleinere biotechaandelen laten regelmatig opmerkelijke koersuitslagen zien, maar de stijging van 247,7% op één dag van UniQure van afgelopen week was zelfs voor deze volatiele sector extreem. De aanleiding voor de koersklapper waren de resultaten van een fase1/2 teststudie naar een gentherapie tegen de ziekte van Huntington. Dit is een levensbedreigende aandoening waarbij zenuwcellen in de hersenen worden aangetast.
Tot nu toe was er geen enkele behandeling beschikbaar voor Huntington-patiënten. Maar daar lijkt nu verandering in te komen. UniQure’s gentherapie, die nu nog de naam AMT-130 draagt, remt de voortgang van de ziekte van Huntington na 36 maanden met 75% bij de hoogste dosering. Dat was volgens professor Sarah Tabrizi van University College London Hospital ‘het beste resultaat’ in haar ruim dertigjarige carrière in onderzoek naar deze aandoening, zo vertelde zij aan de Britse krant The Times. De doorbraak heeft een heel licht Nederlands tintje. De letters AMT verwijzen namelijk naar Amsterdam Molecular Therapeutics, een Nederlands biotechbedrijf dat in 2012 door UniQure werd overgenomen.
Versnelde goedkeuringsaanvraag
Het biotechbedrijf wil in het eerste kwartaal van volgend jaar een versnelde goedkeuringsaanvraag aan toezichthouder FDA voorleggen voor AMT-130 en hoopt na goedkeuring het medicijn nog in 2026 op de Amerikaanse markt te introduceren.
UniQure (investeerderspagina) maakte van de koersstijging gebruik om op de dag van publicatie van de positieve studieresultaten voor $200 mln aan nieuwe aandelen uit te geven. Dat had geen negatieve invloed op de koers, want het aandeel won nog eens 10,8% tot $52,65. Dat is de hoogste stand in ruim vijf jaar tijd, maar nog wel onder de top van ruim $82 die in juni 2019 werd aangetikt.